O Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) passou a integrar a rede de unidades autorizadas pelo Ministério da Saúde a aplicar o Zolgensma, terapia gênica destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). A habilitação permite que o procedimento seja realizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS), garantindo o acesso gratuito a um medicamento que custa mais de R$ 7 milhões por dose e que, até então, dependia de ações judiciais movidas pelas famílias.
A autorização prevê o tratamento de bebês de até seis meses diagnosticados com AME, que poderão receber a aplicação única do medicamento. O objetivo é acelerar a identificação e o início da terapêutica, conforme explica a chefe do Serviço de Genética Médica do HCPA, Têmis Maria Félix. Segundo ela, a habilitação tende a reduzir o intervalo entre o diagnóstico e o início da intervenção.
Famílias que já enfrentaram processos judiciais para garantir o tratamento relatam que a mudança altera o fluxo de acesso. A agente de saúde Cristiane Danieli Dreher Six, mãe de duas crianças diagnosticadas com AME tipo 1 — Rebeca e Caleb —, afirma que o medicamento foi disponibilizado apenas após decisão judicial, procedimento que agora deixa de ser exigido.
A AME é causada por uma mutação genética que afeta neurônios motores responsáveis pelos movimentos corporais. A neuropediatra do HCPA, Michele Becker, orienta que, ao identificarem redução de movimento ou dificuldades motoras nos primeiros meses de vida, os responsáveis busquem avaliação pediátrica e encaminhamento especializado. A doença pode ser identificada por exames específicos, incluindo o teste do pezinho ampliado, mas a versão aplicada no Rio Grande do Sul não contempla a detecção da AME. Em nota, a Secretaria Estadual da Saúde informou que o tema está em discussão interna e ainda sem definições.
O Zolgensma é administrado em dose única e tem como finalidade impedir a evolução da perda de movimentos. Especialistas afirmam que o início precoce do tratamento pode permitir que crianças alcancem marcos motores inviáveis antes da terapia. Para casos como o dos irmãos Rebeca e Caleb, que representam o grupo de 60% dos pacientes atingidos pela forma mais grave da doença, o diagnóstico rápido é apontado como determinante para o resultado clínico.
