Uma equipe de pesquisadores japoneses anunciou um grande avanço no tratamento da síndrome de Down, ao eliminar, in vitro, a cópia extra do cromossomo 21, responsável pela condição. Utilizando a ferramenta de edição genética CRISPR-Cas9, os cientistas conseguiram desenvolver uma variante capaz de identificar e cortar exclusivamente o cromossomo 21 adicional, sem afetar os outros dois cromossomos da célula.
O estudo foi conduzido em colaboração com a Universidade de Medicina de Mie e a Universidade de Saúde de Fujita, e os resultados foram publicados na revista PNAS Nexus. A técnica, chamada “corte específico por alelo”, foi aplicada em células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs) de um paciente com a condição, e mostrou que a trissomia pode ser revertida para dissomia, restaurando o número normal de cromossomos.
Esse método, que já apresentou sucesso em células diferenciadas e não mais em divisão, abre novos caminhos para pesquisas futuras focadas no tratamento das causas genéticas da síndrome de Down.
