O influenciador e especialista em aviação Lito Sousa, de 59 anos, está no Einstein Hospital Israelita, em São Paulo, para receber o medicamento experimental ALN-6457, autorizado excepcionalmente para o tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), condição neurodegenerativa rara e de rápida progressão.
A substância chegou ao Brasil neste fim de semana, após sair de Nova York, nos Estados Unidos, e desembarcar no Aeroporto Internacional de São Paulo, em Guarulhos. Depois da liberação, o medicamento foi transportado de helicóptero até o hospital.
A chegada mobilizou uma operação especial da Receita Federal e da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Como o potencial terapêutico da substância diminui com o passar das horas, os procedimentos necessários foram preparados antecipadamente, permitindo que o despacho fosse concluído poucos minutos após o pouso.
O uso do ALN-6457 foi autorizado pela Anvisa em caráter excepcional após solicitação do hospital. Lito foi aceito em um programa de uso compassivo, mecanismo que permite, em determinadas situações, o acesso a medicamentos ainda em desenvolvimento para pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas disponíveis.
O tratamento é considerado altamente experimental. O ALN-6457 busca reduzir a produção da proteína priônica normal, tentando desacelerar o processo associado à doença. A substância ainda está em estágio pré-clínico e não teve sua eficácia e segurança estabelecidas em ensaios clínicos formais em humanos para doenças priônicas.
Lito foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, enfermidade rara que compromete progressivamente o cérebro e pode provocar perdas cognitivas e motoras. A expectativa do tratamento experimental é tentar retardar a progressão da doença, e não há, até o momento, comprovação de que possa reverter sintomas já apresentados.
A autorização excepcional da Anvisa não representa aprovação comercial do ALN-6457. O procedimento permite especificamente o acesso de Lito à substância diante da gravidade de seu quadro e da inexistência de tratamento curativo estabelecido para a doença.
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